Cuando los científicos comenzaron a modificar genéticamente las plantas, algunos observadores se preocuparon de que sería solo cuestión de tiempo antes de que probaran lo mismo en humanos ... y parece que ese escenario de pesadilla finalmente está a punto de convertirse en realidad. Los reguladores han dado planes para probar la terapia de empalme de ADN con su sello de aprobación, permitiendo que los humanos sean modificados genéticamente en un movimiento que muchos se preguntan hasta qué punto los científicos tomarán la tecnología.
La terapia se está utilizando para tratar el trastorno sanguíneo beta talasemia, que reduce la producción de hemoglobina de una persona. La hemoglobina es responsable de transportar oxígeno a las células, y cuando falta, una persona puede experimentar anemia, fatiga, dificultad para respirar, crecimiento lento y deformidades óseas.
El trastorno de la sangre se hereda, y los pacientes generalmente requieren una vida de transfusiones de sangre. Esto los pone en riesgo de complicaciones como daño a órganos, infecciones transmitidas por la sangre y sobrecarga de hierro. El trastorno afecta a 100,000 personas en todo el mundo.
Ahora, los científicos creen que pueden usar el empalme de ADN para detener la mutación genética que causa el problema y ayudar a las personas a recuperar niveles saludables de hemoglobina. El trabajo está siendo llevado a cabo por la empresa biotecnológica Crispr Therapeutics.
Inspirados por el mecanismo de defensa natural de las bacterias, los investigadores han ideado un mecanismo de corte que eliminará las áreas mutadas de ADN. Las pruebas iniciales se llevarán a cabo fuera del cuerpo humano utilizando células madre que fueron cosechadas y cultivadas en un laboratorio. Los investigadores eliminarán el gen que reprime el crecimiento de la hemoglobina para que la médula ósea del paciente pueda regresar a los niveles normales de producción.
La beta talasemia es la primera enfermedad que se tratará con este enfoque, pero es seguro asumir que no será la última. De hecho, el Profesor Robin Lovell-Badge del Instituto Francis Crick dijo al Sunday Telegraph: "Miraremos hacia atrás y pensaremos que este es el verdadero comienzo de la terapia genética".
¿Hasta dónde llegará?
Un equipo de científicos chinos ya ha estado trabajando en el uso de Crispr para editar el gen de la talasemia con fondos de su gobierno. Los científicos chinos dicen que usaron embriones humanos que no eran viables y que fueron tomados de clínicas de FIV para su trabajo.
Los investigadores de este experimento informaron algunos "efectos fuera del objetivo", así como el mosaicismo, lo que significa que hubo muchos errores que no pudieron haber predicho , como la edición que ocurre donde no debería y no tiene lugar en todas las embriones por igual.
En otra ocasión, científicos chinos corrigieron el ADN para aumentar el crecimiento muscular en algunos perros para que pudieran correr más rápido y hacerse más fuertes. Su trabajo ha despertado muchas miradas, y es difícil -y atemorizador- imaginar a dónde podría llegar todo esto. ¿Podrían los ejércitos y las agencias policiales usar la tecnología para crear perros más fuertes? ¿Van a alterar el ADN humano para crear oficiales de policía y soldados que sean más fuertes y rápidos? ¿Dónde termina?
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